艾伏尼布（Ivosidenib）是作为一种治疗AML的药物开发的，这种AML在成年人中复发(复发)或在以前的治疗中没有改善(难治)，这些成年人的癌细胞中有一种叫做IDH1的酶的基因突变(改变)。它用于之前接受过两次治疗的患者，包括至少一次标准的化疗强化治疗；无法接受标准强化癌症治疗且已尝试至少一种非强化治疗的患者。艾伏尼布还用于治疗胆管癌。

　　研究结果表明，与安慰剂组相比，联合用药能显著改善无事件生存期（EFS）（HR，0.33；95%CI，0.16-0.99；单侧P＝0011）。此外，艾伏尼布和阿扎胞苷在统计学上显著改善了总生存期（OS；HR，0.44；95%CI，0.27-0.73；单侧P=0.0005），中位总生存期为24.0个月。参与该研究的患者年龄在75岁或以上，因合并症不能接受化疗。研究的主要终点是无事件生存期，次要终点包括完全缓解率、总生存期和客观缓解率。

　　艾伏尼布中的活性物质ivosidenib通过阻断IDH1突变形式的作用而起作用。突变的IDH1产生高水平的一种叫做D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)的物质，这种物质有助于癌细胞的生长。通过阻断突变的IDH1的作用，艾伏尼布有望减少D-2-HG的产生，从而控制疾病。在接受艾伏尼布治疗的患者中，报告的不良反应有发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸转氨酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、结肠炎、高血压、斑丘疹。然而，艾伏尼布是与标准AML诱导治疗一起服用的，副作用不能与药物直接相关。

　　艾伏尼布推荐剂量为500mg，每日一次，可空腹或者餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。艾伏尼布可空腹或餐后服用。避免与高脂食物一起服用。整片吞服药片、不可掰开、压碎或者咀嚼药片。在每天的同一时间服药。若服药后出现呕吐，不可给予补服。在第二天正常时间进行下一次服药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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