依库珠单抗能抑制补体介导的血栓性微血管病变，并能显著改善非典型溶血性尿毒症综合征患者的肾功能。依库珠单抗是一款C5补体抑制剂，由瑞士罕见病巨头Alexion（亚力兄）公司研发上市，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。接受依库珠单抗治疗的患者几乎没有出现疲劳等不良反应，并改善了与健康相关的生活质量。

　　两项前瞻性2期试验，12岁或以上的非典型溶血性尿毒症综合征患者接受了为期26周的依库珠单抗治疗，并在长期延长阶段接受了依库珠单抗治疗。试验招募了血小板计数低且有肾损伤的患者（试验1），以及有肾损伤但在血浆置换或输注期间血小板计数至少下降25％以上且持续8周的患者（试验2）。主要终点包括血小板计数的变化（试验1）和血栓性微血管病无事件状态。

　　共有37名患者（试验1和试验2分别有17名和20名患者）接受了依库珠单抗治疗，中位时间分别为64周和62周。依库珠单抗导致血小板计数增加；在试验1中，从基线到第26周，血小板计数的平均增幅为每升73×10（9）（P＜0.001）。

　　在试验2中，80％的患者无血栓性微血管病事件发生。依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关，估计肾小球滤过率（GFR）的增加具有持续性和时间依赖性。

　　在试验1中，5名患者中有4名停止了透析。较早使用依库珠单抗与估计肾小球滤过率的显著改善有关。依库珠单抗还能改善与健康相关的生活质量。

　　依库珠单抗(eculizumab)是一种针对末端补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,可抑制C5裂解为C5a和C5b并防止末端补体复合物C5b-9的形成，从而抑制3种途径的补体活化过程及其终末产物生成。美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、广泛性重症肌无力(gMG)和水通道蛋白-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病，2018年9月5日国内引入依库珠单抗用于治疗成人和儿童PNH和aHUS。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依库珠单抗 https://www.kangbixing.com/