贝组替凡的疗效在Study 004（NCT03401788）中进行了评估，一项在61例基于VHL生殖系变化诊断为VHL相关RCC、具有至少一个位于肾部的可测量实体瘤（正如按照实体瘤响应评估标准（RECIST）v1.1所定义的那样）的患者中进行的开放标签临床试验。入组患者还有其它VHL相关肿瘤包括CNS血管母细胞瘤和pNET。VHL相关RCC治疗的主要疗效终点是由IRC评估的、采用RECIST v1.1进行放射学评估的总响应率（ORR）。其它疗效终点包括响应期限（DoR）和响应时间（TTR）。

　　2021年08月13日，美国FDA加速批准了Merck Sharp&Dohme Corporation的贝组替凡Belzutifan（MK-6482，PT-2977），商品名：贝组替凡，剂型：片剂，用于不要求立即手术的、但要求治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）的希佩尔·林道病（VHL）成人患者的治疗。此次批准是依据一项临床Ⅱ期Study 004（NCT03401788）的试验结果。注册期间，该品曾获得优先审批资质，并通过Orbis项目进行审评，该项目也采用了实时肿瘤评估试验项目进行评估，申请人采用评估助手、产品质量评估助手主动提交以供FDA进行评估。

　　这些患者的CNS血管母细胞瘤和pNET是基于分别在脑部∕脊髓或胰腺中存在至少一个可测量实体瘤（正如按照RECISTv1.1所定义的那样且经IRC鉴别）而诊断。该研究不包括转移疾病患者。患者接受贝组替凡120mg，每日一次，直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　研究人群特征为：中位年龄41岁（范围为19～66岁），3.3%年龄为65岁或更老，53%为男性，90%为白人，3.3%为黑人或非洲裔美国人，1.6%为亚裔，1.6%为夏威夷或其它太平洋岛屿原住民；82%患者的ECOG PS为0，16%ECOG PS为1，1.6%的ECOG PS为2；84%为VHLⅠ型疾病。经中心独立审评委员会（IRC）的RCC靶标病变的中位直径为2.2cm（范围：1～6.1）。从导致入组Study 004的VHL相关RCC的初始放射学诊断至采用贝组替凡治疗的中位时间被为17.9个月（范围2.8～96.7）。77%的患者有先期RCC手术。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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