此次获批的莫格利珠单抗是一种选择性CCR4抑制剂，CCR4在几乎所有CTCL病例中均有表达，可介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒（ADCC）效应，裂解肿瘤性T细胞和调节性T细胞，以此发挥抗肿瘤作用。莫格利珠单抗是一种针对癌细胞上CCR4蛋白的单克隆抗体，它的获批是基于一项包含372名复发性蕈样真菌病和塞扎里综合征患者的临床试验。这些患者分为两组，分别接受莫格利珠单抗或化疗药Vorinostat的治疗。

　　结果显示，莫格利珠单抗组的中位无进展生存期达7.6个月，而Vorinostat组仅为3.1个月。莫格利珠单抗治疗的常见副作用包括皮疹、输注相关不良反应、疲劳、腹泻、肌骨痛和上呼吸道感染。莫格利珠单抗治疗也可能会导致皮肤毒性风险增加、感染、自身免疫性疾病及药物治疗后异体干细胞移植的并发症。

　　莫格利珠一项对比伏利诺他的III期临床试验数据显示，MF/SS患者的无进展生存期显著改善，客观生存率在SS患者中最高，为37%，且耐受性良好，少有≥3级不良事件。莫格利珠也因此在2018年被美国食品药品管理局（FDA）批准上市。

　　在传统治疗方案疗效欠佳，罕见病药物开发动力略显不足的情况下，我国晚期MF和SS可用的治疗药物也处于空白的窘境中，新批准的莫格利珠单抗无疑为这一小部分群体提供了新的选择。

　　此外，靶向CD47、KIR3DL2的抗体和CAR-T疗法等新兴药物和疗法也在持续开发和推进中。从国家卫健委、国家药监局等部门联合发布国家罕见病目录，到推进罕见病患者的“1+4”医疗保障，不难看出国内对罕见病群体的重视程度，同时，医药企业的罕见病药物研发速度也正处于上升阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 莫格利珠单抗 https://www.kangbixing.com/drug/mglz/