Servier宣布，FDA已批准依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃（ivosidenib片剂）用于治疗异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的复发性或难治性(R/R)骨髓增生异常综合征(MDS)患者。这是依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃在IDH1突变癌症中的第五个适应症，也是在这一分子定义的亚群中，首个也是唯一一个获批用于治疗复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）患者的靶向疗法。骨髓增生异常综合征（MDS）是一组起源于造血干细胞的肿瘤性疾病，主要特征是骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭，并且高风险向急性白血病转化，曾被称为白血病前期。

　　依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃是首个精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，先前已获批用于治疗某些新诊断的成年急性髓样白血病（AML）、复发或难治性AML以及局部晚期或转移性胆管癌。

　　FDA批准该适应症的依据是一项针对IDH1突变R/R MDS患者（18例）的关键性1期开放标签研究，结果显示接受依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃治疗的患者完全缓解率（CR）为38.9%，客观反应率（ORR）为83.3%。此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0-5.6）。数据截止时，中位CR持续时间尚未达到（范围：1.9，80.8+*），中位总生存期为35.7个月（范围：3.7*，88.7*）。此外，在基线时依赖输注红细胞或血小板的9名患者中，有66.7%（6人）在基线后≥56天的任何时间内不再依赖输血。总体而言，治疗相关不良事件与依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃的已知安全性相符。

　　有38.9%的患者接受依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃治疗后疾病明显减轻或完全消失。该药起效迅速并且疗效显著，患者接受依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃治疗平均1.9个月后疾病便获得完全缓解。大量先前需要输血的患者，接受依维替尼/艾伏尼布/拓舒沃治疗后不再需要输血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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