培美替尼 是一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。培美替尼之前已被美国FDA授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。也被日本MHLW授予了培美替尼孤儿药资格(ODD)。

　　培美替尼 是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。

　　培美替尼还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。

　　培美替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。

　　本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物(TRA2b)融合蛋白。

　　胆管癌或胆道癌是一种高度致命的恶性肿瘤，晚期患者的5年生存率高达5%。它起源于肝外胆管，跨越汇管区至下部胆总管，可能与胆管结石和原发性硬化性胆管炎有关。

　　在诊断时，晚期阶段通常排除手术，使化疗成为标准的初始治疗。9-14%的胆管癌患者存在纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合。培美替尼片剂被批准用于FGFR2基因融合的局部晚期或转移性病例，通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤生长和扩散。

　　培美替尼 是FDA批准的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，选择性靶向肿瘤细胞过程中的关键FGFR1、FGFR2和FGFR3。FGFR基因改变，包括融合、重排、易位和扩增，与多种癌症的发病和进展密切相关。2020年4月，培美替尼获得FDA批准，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆管癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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