阿法替尼(afatinib)是癌症靶向治疗的药物，不是化疗药物，是一种具有选择性的、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂(Tyrosine Kinase inhibitor,TKI)。阿法替尼可以与ErbB家族受体(EGFR,HER2,ErbB3 and ErbB4受体)结合，从而抑制酪氨酸激酶，抑制肿瘤生长。因此阿法替尼又被称为EGFR-TKI抑制剂。(酪氨酸激酶是一种刺激细胞生长的蛋白质，肿瘤细胞含有EGFR基因突变时，这种蛋白就会刺激肿瘤生长。)适用于具有表皮生长因子受体(EGFR)基因敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)，既往未接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗，含铂化疗期间或化疗后疾病进展的局部晚期或转移性鳞状组织学类型的非小细胞肺癌(NSCLC)

　　阿法替尼是第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类靶向药，主要作用于EGFR突变中的Del19、L858R两大经典突变，是一种不可逆性结合EGFR的靶向药，同时还能结合同属表皮生长因子受体家族的HER2等位点。阿法替尼不可逆结合EGFR后，能有效抑制EGFR信号通路的激活，以及下游信号传递，从而抑制存在EGFR突变的癌细胞生长和增殖，此外还可能通过抑制HER2等位点扩大作用范围。

　　与可逆性结合EGFR的一代EGFR靶向药相比，阿法替尼的抑癌作用更强，对一代靶向药治疗后最常见的T790M耐药突变，阿法替尼也有一定抑制作用（主要限于突变类型为T790M+delE746_A750的患者）。

　　阿法替尼用于一线治疗的试验，包括LUX-Lung 3/6两项临床III期试验，以及临床II期的LUX-Lung 7试验，其中前两项试验的对照组为培美曲塞/吉西他滨+铂类化疗，而LUX-Lung 7试验的对照组则是吉非替尼。

　　LUX-Lung 3/6试验的数据显示，阿法替尼用于一线治疗的中位无进展生存期（PFS）均为11个月左右，而化疗对照组分别为6.9和5.6个月，因此与标准化疗相比，阿法替尼使患者的疾病进展风险显著下降。

　　LUX-Lung 7试验中，阿法替尼和吉非替尼两组的PFS分别为11和10.9个月，阿法替尼也有统计学上的显著获益。但以上三项试验中，阿法替尼的PFS获益都没能转化为全部患者的生存获益，患者的总生存期（OS）都没有明显延长。

　　阿法替尼另一项获批的适应症，是用于晚期肺鳞癌患者的二线治疗，而且并不要求患者检出EGFR突变。在临床试验中，阿法替尼二线治疗的效果，好于一代EGFR靶向药厄洛替尼，能把患者的中位生存期延长1个月。但随着免疫治疗的迅速进步，阿法替尼二线治疗的疗效已经明显落伍，使用非常有限了。

　　阿法替尼目前仍是EGFR部分罕见突变患者唯一的治疗选择，对Del19突变患者也有非常明显的治疗获益，如果与其它靶向药配合使用，在EGFR靶向治疗中仍然有一席之地，但其副作用也较为明显，患者使用应当格外留心。