Cushing综合征是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放出过多的称为肾上腺皮质激素的激素，该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人，对女性的影响是男性的三倍。Cushing综合征会引起严重的健康问题，例如高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血块，骨骼丢失和骨折，免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现手臂和腿部瘦弱，面部呈圆形红色，脖子上的脂肪增加，容易瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力的情况。

　　在对137位平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三的女性）的研究中，评估了磷酸盐奥司他丁片在成人中治疗Cushing综合征的安全性和有效性。大多数患者要么接受了不能治愈Cushing综合征的垂体手术，要么不接受手术治疗。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克（磷酸盐奥司他丁片）的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30 mg。在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此后，在过去12周内不再需要增加剂量并耐受药物的71名患者进入了为期8周的双盲，他们接受磷酸盐奥司他丁片或安慰剂（无效治疗）的随机退出研究。在停药期结束时，接受磷酸盐奥司他丁片的患者中86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30％。

　　磷酸盐奥司他丁片临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用磷酸盐奥司他丁片的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。

　　磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）警告和注意事项

　　皮质激素缺乏症：密切监视患者皮质醇缺乏症和可能威胁生命的肾上腺功能不全。可能需要减少剂量或中断剂量。

　　1.QTc延长：对所有患者进行心电图检查，对于有QTc延长危险因素的患者要谨慎使用。

　　2.肾上腺激素前体和雄激素的升高：监测低钾血症，高血压，水肿和多毛症的恶化。

　　磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）不良反应

　　最常见的不良反应（发生率>20％）为肾上腺皮质功能不全，疲劳，恶心，头痛，水肿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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