去纤苷是2016年在美国上市的，主要用来治疗肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。去纤苷是第一个被美国批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物，该药也是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HOVD)最有前景的新药。去纤苷副作用的程度通常都比较轻，患者只需要遵医嘱用药即可。该药是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，患者需要注意的是去纤苷会引起超敏反应，患者用药时要多加注意自身反应，以免发生严重超敏反应，加重原有病情。

　　在医疗领域，去纤苷（Defibrotide/Defitelio）已成为治疗罕见疾病的重要药物。这种药物由赛诺菲（Sanofi）公司研发，且已在多个国家和地区获得批准。去纤苷钠是一种由赛诺菲公司开发的创新药物，主要用于治疗血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。这是一种罕见的血液系统疾病，主要表现为血小板减少和血栓形成。去纤苷钠通过抑制凝血因子Ⅷ的活性，有效降低血栓形成的风险，同时提高血小板数量，从而改善患者的症状和生活质量。去纤苷钠是一种经过基因工程技术生产的去纤苷钠的活性成分。与去纤苷钠相比，去纤苷具有更高的生物利用度和更稳定的药代动力学特性。它主要用于治疗严重形式的肝病，如肝硬化和慢性肝衰竭等。去纤苷能够改善肝脏微循环，促进肝细胞再生，从而改善肝功能，缓解患者的病情。这种药物的研发和应用，充分体现了医药科技在罕见疾病治疗领域的重要作用。去纤苷钠和去纤苷以其独特的药理作用机制和卓越的临床疗效，为罕见疾病患者提供了新的治疗选择。

　　肝小静脉闭塞症（HVOD），又称窦状隙梗阻综合征，为肝循环的非血栓性梗阻，伴有小叶中心性窦状隙纤维化及常见肝小静脉的纤维化狭窄或者闭塞。临床出现肝脏肿大、疼痛、腹水等，半数以上患者可以康复，20%的患者死于肝衰竭，少数患者发展为肝硬化门脉高压。2013年10月22日，去纤苷Defitelio（去纤甘酸钠defibrotide）已获欧盟批准上市，作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗。2016年3月30日，美国食品与药品管理局（FDA）批准了去纤苷Defitelio（defibrotide sodium）去纤甘酸用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继引发的肝静脉闭塞症（VOD）。去纤苷是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物。

　　尽管这种药物在临床应用中取得了显着的疗效，但仍然存在一些挑战。例如，对于某些患者，药物可能无法完全治愈疾病，可能需要长期使用或反复使用。此外，这两种药物的价格相对较高，对于一些患者来说可能存在经济负担。

　　总的来说，去纤苷为治疗罕见疾病提供了新的途径。尽管存在一些挑战，但随着科技的不断进步和医药研究的深入，我们有理由相信未来会有更多的创新药物问世，为罕见疾病患者带来更多的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！