阿扎胞苷片是一种用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）的药物。它的作用是抑制DNA甲基化，从而改变基因表达，诱导癌细胞分化和凋亡。阿扎胞苷片由美国百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）公司生产，是目前唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗MDS的药物。

　　一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，472例患者以1:1的比例随机分为两组，分别接受：阿扎胞苷片Onureg300mg治疗、安慰剂治疗，每天一次，每个周期治疗14天，每28天为一个周期，直到不可接受的毒性或疾病进展。

　　试验结果显示：中位随访41.2个月，阿扎胞苷片Onureg治疗组与安慰剂组相比在总生存期（OS）主要终点表现出显著改善。阿扎胞苷片Onureg治疗组从随机化时间点开始的中位总生存期（OS）为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月。关键次要终点无复发生存时间（RFS）方面，阿扎胞苷片Onureg治疗组中位无复发生存时间（RFS）为10.2个月，安慰剂组为4.8个月。

　　阿扎胞苷片Onureg使用方法为：在每个28天周期的第1天到第14天，每天一次口服阿扎胞苷片300mg。至少在头2个周期内，在每次给药前应服用止吐药。因为每个人的身体状况不同，使用阿扎胞苷片Onureg治疗时的使用剂量、用药的疗程时间等也会不一样，实际用药时可根据患者的身体情况、对药物的耐受程度调整用药剂量。

　　白血病亦称作血癌，是一种造血系统的恶性肿瘤。病源是由于细胞内脱氧核糖核酸的变异形成的骨髓中造血组织的不正常工作。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。阿扎胞苷片Onureg是一种口服低甲基化剂，能结合到DNA和RNA中，允许由于长时间暴露而进行持续的表观遗传调控。美国FDA批准阿扎胞苷片Onureg用于继续治疗经强化诱导化疗后首次获得完全缓解（CR）或完全缓解伴不完全血细胞计数恢复（CRi）且不能完成强化治愈性治疗的急性髓系白血病患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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