慢性免疫性血小板减少症是一种以血小板水平低为特征的自身免疫性疾病，患者可能会因血小板数量异常减少而导致异常瘀伤或出血。目前，免疫性血小板减少症的治疗方法包括类固醇、血小板生成促进剂(TPO-RA)和脾切除术。然而，并非所有患者都对现有疗法有应答。因此，仍然需要额外的治疗选择。
福他替尼是一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板破坏来靶向ITP的潜在自身免疫原因。福他替尼是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福他替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。
NICE在其新指南中指出，目前，对TPO-RA药物无应答或不能耐受TPO-RA药物的慢性免疫性血小板减少症患者接受利妥昔单抗或霉酚酸酯治疗。虽然福他替尼和这些药物之间没有直接比较，但该文件称，“间接比较”表明，福他替尼在增加血液中血小板数量方面比利妥昔单抗效果更好。该机构的建议是基于福他替尼与利妥昔单抗相比的成本效益评估。
尽管有几种不同的治疗方法和具有不同作用机制的药物，免疫性血小板减少症仍能持续许多年。福他替尼代表了一种新的治疗方法，可以口服给药，并且需要最少的滴定；减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示，在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中，这种疗法能够产生快速、持久的应答。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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