维达全（氯苯唑酸葡胺，Tafamidis meglumine）是口服转甲状腺素蛋白稳定剂。维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN是淀粉样变性的一种神经系统退行性疾病，可导致下肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害。
2020年2月5日,辉瑞罕见病新药全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺软胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。
发表在顶级医学期刊NEJM上的研究显示，与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺的疗效显着且耐受性良好，能够显着降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率，减缓功能性能力和生活质量的下降速度，延缓周围神经功能损害，惠及更多ATTR-CM患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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