儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，NTRK基因融合是儿童实体瘤新发现的治疗靶点，拉罗替尼是NTRK基因融合的靶向药物，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。随着医疗技术的发展和对儿童恶性实体瘤特征性认识的加强，通过手术、放化疗和靶向药物的应用，个体化的治疗使儿童恶性实体瘤的预后得到一定改善。
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是一种致癌驱动因子，由于染色体内或染色体间重排导致，进而驱动肿瘤的增殖与扩散。NTRK基因融合现已成为实体瘤治疗的理想靶点，诸多研究均证实拉罗替尼具有显着的疗效和良好的安全性。目前，拉罗替尼口服液正式在中国获批上市。
NTRK基因融合在各瘤种致病通路中共享，且不与其他致病因子同时存在，其在特殊瘤种中发生的比例高达80-90%，诸多研究均已证实拉罗替尼在NTRK基因融合实体瘤患者中具有显着的疗效与良好的安全性。
NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%，其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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