艾米珠单抗是一种双特异性抗体,其通过结合IXa和X因子来模拟凝血因子VIII的功能。该抗体有3项重大突破。首先,艾米珠单抗不是凝血因子VIII因而不能被凝血因子VIII抑制剂识别,因此它在有无抑制剂的患者中均能发挥功能。其次,艾米珠单抗通过皮下给药,与传统凝血因子浓缩剂的静脉途径相比有很大的改善。第三,艾米珠单抗30天的半衰期相比传统凝血因子VIII浓缩剂12h-24h的半衰期是一个的巨大飞跃。但是,这些特性并不能说明它的有效性和安全性。
HAVEN 1-4临床试验分别按年龄(<12和12+)、抑制剂状态和给药方案(每周、隔周或每4周)将患者随机分组。在HAVEN 1-3试验中,与使用凝血因子VIII或旁路制剂进行预防的患者相比,使用艾米珠单抗的年出血率(ABR)分别改善了79%、99%和68%。
活化的凝血酶原复合物浓缩剂(aPCC)的消耗量也随着时间的推移而下降,为降低血栓风险应避免将其与艾米珠单抗一起使用。因此,在治疗抑制剂患者的急性出血时将aPCC更换为重组活化因子VII(rFVIIa),这解释了在治疗中期(第49至120周)rFVIIa的使用量略有增加。这种更换使rFVIIa消耗的总体下降更加明显。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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