普纳替尼（Ponatinib）是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于耐药或不耐受慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）的慢性髓系白血病（CML）患者、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）或T315I突变的患者。

　　慢性粒细胞白血病（CML）是一种以BCR-ABL融合基因形成为特征的骨髓增殖性恶性肿瘤。在TKI出现之前，慢粒的治疗经历了羟基脲、干扰素和造血干细胞移植时代。尽管50%至70%的患者能够通过干扰素和造血干细胞移植长期存活，但副作用仍然是一个问题。而“普纳替尼”的出现，完全改变了慢性粒细胞白血病的治疗进程，对于新诊断慢性粒细胞白血病慢性期患者，总生存率可达到85%。

　　普纳替尼是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），于2012年被美国FDA特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。

　　普纳替尼的副作用涉及到如血细胞减少、水肿、头痛、皮疹、胆红素升高等，随意减量或停药会诱导癌细胞对TKI产生耐药。因此，患者出现任何服药后的不良反应，必须要到医院就诊，在医生的严格评估下方可决定减量或停药。使用TKI的患者，除了常规的血常规、肝肾功能等监测外，还需要在开始治疗后的3月、6月、12月、18月进行BCR-ABL融合基因及Ph+细胞检测（即疗效监测）。如果判断为治疗失败，患者还需要及时进行ABL激酶区基因突变检测，以决定是否需要调整治疗方案。当患者TKI治疗失败，或者存在ABL激酶区T315I基因突变，则需尽快进行异基因造血干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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