艾曲泊帕适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者（≥6周岁），被中国ITP指南(2020年版)推荐为成人ITP患者二线治疗（A级推荐，Ia级证据）TPO受体激动剂，同时也是目前国内TPO-RA药物中唯一用于治疗儿童慢性ITP的药物。

　　艾曲泊帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。

　　临床实践中推荐二线或后续治疗尽早使用艾曲泊帕50mg/d治疗，快速提升血小板，用药6个月以上血小板维持在>50x109/L，可以考虑降剂量治疗，但剂量调整时应做好评估，以防ITP复发。

　　需要减停时也不能简单的从50mg/d减为25mg/d，在50mg/d有效的前提下，应当从50mg每周7天用药改为50mg每周6天，如果血小板计数仍能维持，则从每周6天改为每周5天，依此类推。减量时遵循减天数减间隔的原则，但如果出现血小板上升过快有血栓风险时，应立即停掉，预防血栓发生。

　　多中心随机对照临床试验报道，艾曲泊帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。艾曲泊帕的长期研究（EXTEND研究）的最终数据显示，应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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