地拉罗司!它是一种口服铁螯合剂,可直接结合血液中的铁(Fe3+),并通过粪便排出体外。限制2岁以上的儿童使用,起始剂量根据用药前的血清铁蛋白水平制定,药品说明书建议起始剂量是20mg/kg/d,最高为40mg/kg/d,地中海贫血的治疗指南推荐在10-40mg/kg/d之间,也根据每月接受的输血量而定。祛铁治疗时机选择
在12个国家开展的一项多中心、随机、开放性III期临床研究,对去铁胺输注(20~60mg/kg/d)与地拉罗司口服(5~30mg/kg/d)患者结局报告的前瞻性分析,评估指标包括整体治疗满意度和用药的便利性等。
地拉罗司显著降低地中海贫血患者血清铁蛋白、心脏铁和肝铁浓度;长期治疗可明显降低或改善患儿内分泌并发症;安全性好:不良反应多为轻中度,严重不良反应罕见;是目前指南和临床推荐的一线祛铁药物。
输血依赖性地中海贫血患者:输血次数≥10次、SF>1 000μg/L或LIC>7mg Fg/g干重开始祛铁。每3~6个月监测SF或LIC,当SF<1000μg/L或LIC<7mg/g干重可暂停祛铁。
非输血依赖性地中海贫血患者:SF≥800μg/L或LIC≥5mg Fe/g干重开始祛铁。SF<300μg/L或LIC<3mg/g干重可停止。
祛铁治疗方案因依从性等问题使大多患者未得到有效治疗,然而,因为依从性差和/或更合适的螯合剂可及性差,使得绝大多数患者未能得到有效的治疗。
地拉罗司因耐受性、安全性良好,成为地贫患者祛铁的主流药物,半衰期长,一天一次口服方便,患者满意度高。地拉罗司是三配基铁螯合剂,与三价铁离子以2:1的比例结合成复合物,从而降低体内铁的贮存;地拉罗司半衰期较长(8~16h),一天一次口服,给药方便。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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