辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xeljanz（tofacitinib，托法替尼），用于≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）。此次批准包括托法替尼/托法替布的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。pcJIA是一种使人衰弱的疾病，因为它可以引起严重的关节疼痛，并限制儿童参与适合儿童的活动。尽管已经有几种先进的治疗方法可供选择，但由于托法替尼/托法替布不需要注射或输注，该药将是一个有吸引力的新选择。pcJIA对患者及其监护人来说都是相当沉重的负担。此次FDA批准托法替尼/托法替布用于pcJIA治疗是一个积极的消息，因为该药以一种口服制剂提供了一个新的高级治疗选择。

　　许多患有多关节病程幼年特发性关节炎（pcJIA）的儿童和青少年都需要先进的口服治疗方案，因此我们很自豪现在能为这个患者群体提供托法替尼/托法替布。这项批准，是Xeljanz的第四个适应症，加强了它在治疗免疫介导性炎症疾病中的效用，并进一步展示了我们在JAK科学方面的专业知识。

　　值得一提的是，此次批准，是托法替尼/托法替布的第4个适应症，该药也成为美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂。托法替尼/托法替布口服溶液预计在2021年第一季度末上市。Xeljanz5毫克片剂将立即上市。

　　一项3期研究的结果，该研究包括2个治疗期：一个18周开放标签、导入期（包括225例患者），之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期（包括173例患者），总的周期为44周。该研究评估了托法替尼/托法替布作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液（体重＜40公斤的患者服用口服溶液）每日给药2次的疗效和安全性，以及患者的偏好性。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：导入期结束时实现JIAACR30缓解的患者中，在第44周，与安慰剂组（55%，n/N=47/85），Xeljanz组（31%，n/N=27/88）发生疾病耀斑（急性加重）的患者比例在统计学上显著降低（p=0.0007）。

　　该研究中，疾病耀斑定义为：随机化后，JIAACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言，pcJIA患者的药物不良反应类型与成人类风湿关节炎（RA）患者的药物不良反应类型一致。

　　托法替尼/托法替布的活性药物成分为tofacitinib（托法替尼），这是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是近年来发现的一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替尼/托法替布(TOFACITINIB)在诱导疾病缓解方面的疗效怎么样？

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