司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。
司美替尼是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月10日,司美替尼被美国FDA批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。
I型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。典型的临床表现包括牛奶咖啡斑、神经纤维瘤、皱褶部雀斑、Lisch结节及骨骼发育不良。它的表现形式丰富，容易观察到的皮肤表现主要包括全身多发咖啡色斑及皮下包块形成(皮肤神经纤维瘤)等，可惜的是，NF1目前无法治愈的疾病，给患者带来终身躯体上的痛苦。
2021年发表在《新英格兰杂志》上司美替尼临床SPRINT研究显示对于伴有PN的NF1儿童患者的积极治疗结果。结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到68%。相较于自然史患者3年仅15%的无疾病进展率，研究中经司美替尼治疗的患者3年无疾病进展率高达84%，74%的患者疼痛评分降低2分及以上，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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