阿伐曲泊帕是一种用于治疗血小板减少症的药物，其作用是通过刺激骨髓产生更多的血小板，从而提高血小板计数，减少出血风险。阿伐曲泊帕（Avatrombopag maleate）是一种用于治疗血小板减少的药物。它属于一类叫作血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）的药物，通过刺激骨髓内的造血干细胞，来增加血小板的生成。阿伐曲泊帕的化学结构式不存在酰肼结构，不会和金属阳离子发生螯合，与其他TPO-RA相比，不会导致血药浓度降低而影响药效。

　　阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）已批准阿伐曲泊帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP）。阿伐曲泊帕是新一代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它结合并活化血小板生成素（TPO）受体，刺激骨髓巨核细胞的增殖和分化，促进血小板生成。随着阿伐曲泊帕在血小板减少患者中应用的不断增加，研究者们逐渐把目光投向了CIT领域。

　　2022年9月，安徽省肿瘤医院的研究人员于期刊Frontiers in Pharmacology上发表了一项研究，旨在探索阿伐曲泊帕单药用于实体瘤伴CIT患者的有效性和安全性，为它的临床应用提供更多的证据。一项多中心、开放式、单臂研究纳入74例实体瘤伴CIT患者，旨在探索阿伐曲泊帕治疗CIT的有效性和安全性。

　　研究纳入2020年10月至2021年4月于8个中心就诊的18-75岁、实体瘤（妇科肿瘤、胃肠道肿瘤、肺癌、头颈部肿瘤）、末次化疗后出现≥2级血小板减少（血小板计数10×109-75×109/L）的患者，给予其阿伐曲泊帕片剂（每日口服60 mg，持续5-10天）。若需要，患者可接受紧急治疗。停药的标准为：患者血小板计数增加50×109/L或增加至100×109/L。随访持续4周。

　　主要终点：治疗开始后，血小板计数≥100×109/L、或增加≥50×109/L、增加≥100%的患者比例。

　　次要终点：（1）Ⅲ、Ⅳ级血小板减少的持续时间；（2）血小板计数恢复至≥75×109/L和≥100×109/L的时间；（3）最低血小板计数；（4）未接受血小板输注的患者比例；（5）无临床相关出血的患者比例。

　　研究还记录了治疗期间出现的不良事件（AE）和严重AE（需住院或延长住院时间、致残、误工、威胁生命、致死、致先天性畸形的AE）。患者平均年龄为59.8±11.0岁，男性占比62.2%。各肿瘤占比中，肺癌18.9%，消化道肿瘤56.7%。8.1%患者出现骨转移，40.5%患者出现其他部位转移。13.5%患者伴肝病。正在接受化疗、靶向治疗、免疫治疗的患者占比分别为16.2%、29.7%、13.5%。4周时，阿伐曲泊帕治疗的累积有效率（符合任一标准）为70.3%。42例（56.8%）患者血小板计数达≥100×109/L，44例（59.5%）患者血小板计数达≥50×109/L，27例（36.5%）患者血小板计数相较基线升高≥100%。

　　本研究结果显示，阿伐曲泊帕可有效增加实体瘤患者的血小板计数，与既往阿伐曲泊帕用于实体瘤伴重度/难治性CIT患者的研究结果类似，而患者血小板计数恢复的时间略长于另一项使用重组人TPO治疗CIT的研究，可能是因为基线时患者的血小板计数更低。体外研究表明阿伐曲泊帕的结构中无相关毒性基团，无肝脏相关不良事件发生风险，与本研究结果一致。另外，阿伐曲泊帕通过口服给药，避免了针剂相关反应，例如注射部位疼痛和瘀斑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/苏可欣(AVATROMBOPAG)适应症范围及功效说明

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