阿西米尼布（Scemblix/asciminib）是一种针对慢性髓性白血病（CML）的靶向治疗药物，它属于一种称为BCR-ABL1抑制剂的抗癌药物。这种药物的作用机制是抑制BCR-ABL1酪氨酸激酶，这是CML细胞中驱动致癌转化的关键信号通路。阿西米尼布是一种口服药物，每天只需要服用一次，因此非常方便。值得一提的是，Scemblix（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。

　　BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是治疗慢性髓系白血病（CML）的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。

　　慢性髓系白血病（chronic myeloid leukemia,CML），既往又称慢性粒细胞白血病，是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。一旦患上这种病，患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多，并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多，有些患者会伴有脾肿大。

　　阿西米尼布在临床试验中表现出色，对于一些患者来说，它能够提供比现有治疗方法更持久、更有效的缓解。这种药物的主要优势在于其对BCR-ABL1的特异性，这使得它比传统化疗药物更安全、更有效。此外，阿西米尼布的副作用相对较小，最常见的副作用包括腹泻、疲劳、恶心和皮疹等，但大多数这些副作用都是轻微和可控的。

　　为了帮助国内CML患者实现长期生存的目标，瑞金海南医院充分利用乐城先行区的特许政策，引进诺华集团的Scemblix（Asciminib），为CML患者带来了治疗新选择。Asciminib是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。

　　Scemblix（asciminib）研发代码ABL001，是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。

　　阿西米尼布目前正在接受美国食品和药物管理局（FDA）的审查，如果获得批准，它将成为治疗CML的另一种重要药物。对于CML患者来说，阿西米尼布将为他们提供一种更有效、更安全的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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