恩西地平是一种小分子抑制剂，针对IDH1突变，被批准用于治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）。恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平的批准是基于一项随机、安慰剂对照的临床试验，该试验招募了超过700名年龄在55岁以上的患者，他们被诊断为携带IDH1突变的AML。在试验中，患者被随机分配接受恩西地平或安慰剂治疗。在试验的第二阶段，对患者的疾病进行了评估，以确定是否有足够的缓解。
研究结果显示，与安慰剂相比，恩西地平显著提高了患者的生存率，降低了疾病恶化的风险，并延长了患者的生存期。此外，恩西地平的耐受性良好，不良反应的发生率与安慰剂相当。
恩西地平是一种口服药物，需要在医生的指导下使用。在开始治疗前，医生会进行基因检测，以确保患者携带IDH1突变。在治疗期间，患者需要定期接受检查，以确保药物的有效性和安全性。
总之，恩西地平是一种新型的靶向治疗药物，针对携带IDH1突变的AML患者。它的批准为治疗这种类型的白血病提供了新的选择。然而，仍需要进一步的研究来了解该药物的长期疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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