RET的致癌改变已在多种肿瘤类型中被发现，包括1-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)。我们旨在评估普拉替尼帕拉西替尼的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，帕拉西替尼是一种强效口服选择性RET抑制剂，用于RET融合阳性NSCLC患者。帕拉西替尼是一种新的、耐受性良好、有前途、每日一次的口服治疗RET融合阳性NSCLC患者的选择。

　　一项多队列、开放标签、1/2期研究，在13个国家(比利时、中国、法国、德国、香港、意大利、荷兰、新加坡、韩国、西班牙、台湾、英国和美国)的71个地点(社区和学术癌症中心)进行。纳入年龄在18岁或以上的局部晚期或转移性实体肿瘤患者，包括RET融合阳性NSCLC，以及东部肿瘤合作组(Eastern Cooperative Oncology Group)0-2的表现状态(后来在协议修订中限制为0-1)。在第2阶段，患者接受每日一次的400 mg口服普拉替尼帕拉西替尼，并可继续治疗，直到疾病进展、耐受不良、终止治疗或研究者决定。

　　第二阶段主要终点是总缓解率(根据实体肿瘤反应评价标准1·1版本，并通过盲法独立中心评审进行评估)和安全性。对RET融合阳性NSCLC患者的肿瘤反应进行评估，这些患者接受了基于铂的化疗或未接受治疗，因为他们不符合标准治疗。这项正在进行的研究已在ClinicalTrials.gov(NCT03037385)注册，在中期分析时，登记的是治疗初期RET融合阳性NSCLC患者。

　　在2017年3月17日至2020年5月22日登记的233例RET融合阳性NSCLC患者中，92例既往接受铂类化疗，29例初治患者在2019年7月11日前接受了普拉替尼帕拉西替尼(疗效登记截止日期)；87例既往治疗患者和27例治疗初治患者可评估。87例既往铂类治疗患者中总反应人数共有53人(61%;95%CI 50-71)，包括5例(6%)完全缓解患者；27例未治疗患者有19例反应(70%;50-86)，包括3例(11%)完全缓解。在233例RET融合阳性NSCLC患者中，常见的3级或更严重的治疗相关不良事件为中性粒细胞减少(43例[18%])、高血压(26例[11%])和贫血(24例[10%])；在这一人群中没有治疗相关的死亡。

　　一款疗效卓越的RET抑制剂也紧跟步伐，2020年5月，普拉替尼/普雷西替尼/普拉西替尼（BLU-667，帕拉西替尼）用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请（NDA）和营销授权申请（MAA）已分别被美国FDA和欧洲药监局（EMA）受理。目前，pralsetinib已被美国FDA授予了优先审评资格，预计将于2020年11月23日前做出审批决定。这意味着如果一切顺利，我们将迎来既LOXO-292之后的第二款RET抑制剂。

　　此外，2020年7月2日，pralsetinib普拉替尼（BLU-667，帕拉西替尼）再次向FDA提交了新药申请，用于新适应症的审批，治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)治疗初治和经治肺癌的疗效显著？

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