普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation（Blueprint）开发的一款每日口服一次、强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包含可预见的耐药突变）药物。普拉替尼是一种具有创新性的靶向治疗药物，专门针对携带NTRK基因融合的实体瘤患者。它是一种口服片剂，可以方便地在家中使用，并且已经被美国食品和药物管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于临床治疗。

　　早在2020年9月4日，FDA就已经加速批准普拉替尼治疗非小细胞肺癌。当时是基于1/2期ARROW试验中114例患者的结果：普拉替尼使得57%接受过铂类化疗的患者肿瘤大幅缩小，其中5.7%的患者肿瘤完全消失。在既往没有接受过其他治疗的患者中，普拉替尼使得70%的患者肿瘤大幅度缩小，其中11%的患者肿瘤完全消失。该药物适用于晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这个指征是根据一个有条件的批准，在一个有RET基因融合的晚期NS患者中发现的。这种适应症能否得到充分的认可，还要看是否有临床上的益处。

　　普拉替尼的主要作用机制是通过与NTRK基因融合的肿瘤细胞结合，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种药物对于不同类型的肿瘤都有效，包括但不限于肺癌、乳腺癌、结肠癌和胰腺癌等。由于它的作用机制与传统的化疗不同，因此普拉替尼具有更低的不良反应和更高的患者生活质量。

　　在临床试验中，普拉替尼表现出了显著的治疗效果，并且获得了很高的响应率。许多患者在接受治疗后获得了长期的生存期，并且生活质量得到了显著提高。此外，普拉替尼的治疗方案简单易行，不需要频繁的医院就诊和输液等繁琐的治疗过程，使得患者可以更加方便地使用这种药物。

　　关于NSLC非小细胞肺癌其中来自中国的37例患者，除接受过铂类化疗外，38%的患者接受过PD-1/L1抗体和多靶点抑制剂治疗，32％的患者曾经接受过≥3种化疗方案。结果表明，接受普拉替尼治疗患者的总体客观反应率（ORR）为56%，其中3%达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）达到97%。截至数据公布日，中位治疗持续时间6.1个月（范围：0.9~9.4）个月；18例缓解患者的首次缓解中位时间为1.9个月，其中89％（16/18）仍在接受治疗，中位缓解持续时间（DOR）尚未成熟，6个月的DOR率为83％。中国部分试验数据显示安全性及耐受性良好，缓解程度较高，数据与ARROW研究的全球患者人群一致。

　　尽管普拉替尼的治疗效果非常显著，但是它并不能治愈所有类型的肿瘤。因此，在使用普拉替尼之前，需要进行基因检测以确定是否适合使用这种药物。此外，对于某些患者，可能需要与其他治疗方法联合使用才能达到最佳的治疗效果。在安全性方面，最常见的不良事件（AE）是中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、白细胞计数减少、丙氨酸氨基转移酶升高、高血压、便秘和乏力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：肺癌靶向药物普纳替尼/普拉替尼(PONATINIB)副作用大吗？

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