肝小静脉闭塞症(VOD)是由于某种原因导致的肝小叶中央静脉和小叶下静脉狭窄或闭塞而产生的肝内窦后性门脉高压症，也可叫作肝窦阻塞综合征，，是一种造血干细胞移植(HSCT)后的早期并发症，以肝肿大、黄疸、腹水为主要表现，轻症患者可康复，重症患者多死于多脏器功能衰竭，少数发展为肝硬化。

　　在三项临床研究中，纳入符合条件的肝小静脉闭塞症儿童或者成人患者，并接受去纤苷治疗。去纤苷的疗效基于HSCT后+100天的存活率。在研究1中，移植后100天的存活率为38%，在研究2中存活率为44%，在研究3中，第+100天的存活率为45%。

　　去纤苷/去纤苷钠(Defibrotide)适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

　　在一项3期研究中明确去纤苷对已确诊的肝脏VOD/SOS和晚期MOF患者的安全性和有效性，将每天服用25mg/kg去纤苷的患者(n=102)与来自6867例HSCT患者中的32例对照进行比较。

　　去纤肽组的观察率为38.2%，对照组为25%，去纤肽组观察到+100天完全缓解(CR)率为25.5%，对照组为12.5%。

　　功效与作用

　　1、抗血栓作用：去纤苷可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。同时，去纤苷也可以促进前列腺素12及前列腺素E2的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。

　　2、促进纤溶作用：去纤苷可以降低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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