70%的甲状腺髓样癌存在RET突变，而其他甲状腺癌很少发生RET融合。对于RET改变的甲状腺癌患者，选择性RET抑制剂的疗效和安全性尚不清楚。在这项1-2期试验（NCT03157128）中，对于既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗或未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的甲状腺髓样癌患者，赛普替尼显示出持久的疗效，且主要存在低度毒性反应。
试验招募了既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗或未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，以及既往接受过RET融合阳性甲状腺癌治疗的患者，参加赛普替尼的1-2期试验。主要终点是由独立审查委员会确定的客观反应（完全或部分反应）。次要终点包括应答持续时间、无进展生存期和安全性。
试验结果
在首批连续入组的55例RET突变甲状腺髓样癌患者中，既往接受过凡德他尼、卡博赞替尼治疗或同时接受这两种药物治疗的患者的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。在88例既往未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，有应答的比例为73%，1年无进展生存率为92%。
在19名曾接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，有反应的比例为79%，1年无进展生存期为64%。
最常见的3级或以上不良反应是高血压（21%的患者）、丙氨酸氨基转移酶水平升高（11%）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（9%）、低钠血症（8%）和腹泻（6%）。在所有531名接受治疗的患者中，有12人（2%）因药物相关不良事件而停止服用赛普替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 赛普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/
添加康必行顾问，想问就问
