去纤苷是2016年在美国上市的，主要用来治疗肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。去纤苷是第一个被美国批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物，该药也是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HOVD)最有前景的新药。
肝小静脉闭塞病，是因为各种原因导致肝小叶中央的静脉和下静脉等小静脉纤维化与内膜炎，从而诱使管腔广泛闭塞、狭窄，甚至引发肝细胞大量纤维化、坏死的血管疾病。这种疾病常见于造血干细胞移植时的并发症。临床表现为肝大、腹水、腹痛等。该病目前有一款治疗的良药，便是去纤苷。去纤苷也就是去纤维钠，它是一种多聚脱氧核糖核酸的单链钠盐，拥有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的特点，是目前为止，全球公认的治疗肝小静脉闭塞病的最具有前景的新药，也是治疗肝小静脉闭塞病最安全有效的药物之一。
在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤苷保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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