米伐木肽在常规治疗基础上，还可以同时活化单核和巨噬细胞，增强机体的免疫应答，将骨肉瘤病人的生存率从70%提升至78%，并且可以减少1/3的死亡率。米伐木肽/mifamurtide是一种具有抗肿瘤作用的免疫调节剂，其是通过单核细胞和巨噬细胞的活化来介导的。

　　在欧盟，mifamurtide适用于儿童、青少年和年轻成人治疗肉眼完全手术切除后的高分级、可切除、非转移性骨肉瘤,通过静脉输注与术后多剂化疗联合使用。在美国mifamurtide具有治疗骨肉瘤的孤儿药地位。

　　尽管米伐木肽在体外对正常细胞或肿瘤细胞没有细胞毒性，但在体内对骨肉瘤肺转移的免疫激活显示其具有抗骨肉瘤的作用。

　　在非转移和转移的骨肉瘤患者中，当加入化疗时，米伐木肽给药导致6年和5年总生存率分别提高8%和13%。

　　在一项研究中评价米伐木肽治疗儿童骨肉瘤的疗效和副作用，在15名原发性非转移骨肉瘤患者中，13名患者显示完全缓解，2名患者仍在接受完全缓解治疗。在3例进行性疾病患者中，2例死亡，而第3例在51个月期间疾病进一步发展。患者的3年总生存率和无事件生存率分别为87.5%和75.6%，米伐木肽治疗儿童骨肉瘤是一种安全且耐受性良好的药物。

　　骨肉瘤多发生在儿童和青少年骨快速生长时期，为高级别骨肉瘤。目前推荐的高级别非转移性和转移性和/或复发骨肉瘤的治疗包括新辅助多药常规化疗，然后手术切除宏观检查到的肿瘤和术后辅助化疗。然而，术后残留的微转移沉积对术后/辅助化疗有耐药性。因此，迫切需要更有效和创新的治疗方法，如免疫刺激剂。在骨肉瘤的治疗中，研究最广泛的免疫刺激剂是米伐木肽。

　　米伐木肽也被称为脂质体muramyl三肽磷脂酰乙醇胺(L-MTP-PE)，已在欧洲被批准用于治疗骨肉瘤。米法莫肽的合理药物设计采用MTP-PE在多层脂质体药物载体中激活巨噬细胞，其中含有合成磷脂1-棕榈酰-2-油基磷脂酰胆碱(POPC)和1,2-二油基磷脂酰丝氨酸(OOPS)。虽然药物在体外对正常细胞或肿瘤细胞没有细胞毒性，但体内对骨肉瘤肺转移的免疫激活说明了米伐木肽的抗骨肉瘤作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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