培米替尼是FDA批准的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，选择性靶向肿瘤细胞过程中的关键FGFR1、FGFR2和FGFR3。FGFR基因改变，包括融合、重排、易位和扩增，与多种癌症的发病和进展密切相关。2020年4月，Pemazyre获得FDA批准，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆管癌。胆管癌或胆道癌是一种高度致命的恶性肿瘤，晚期患者的5年生存率高达5%。它起源于肝外胆管，跨越汇管区至下部胆总管，可能与胆管结石和原发性硬化性胆管炎有关。
培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。
在RP2D观察到FGFR信号传导的持续抑制为13.5毫克，每天一次。在一项开放标签单臂二期研究中，在107名患有局部晚期或转移性胆管癌的患者中，这些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治疗后病情有所进展，38名患者在接受培米替尼治疗后获得客观缓解(13.5毫克，每天一次，2周开始/1周结束)。大多数患者在治疗后显示出肿瘤缩小的迹象，最常见的不良事件是高磷血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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