传统上，MDS患者需要定期去医院接受静脉注射地西他滨治疗。地西他滨和西屈嘧啶片剂的批准，特别是在全球COVID-19大流行的背景下，显着减少了就诊次数，降低了患者的感染风险。
骨髓增生异常综合征(MDS)包括一组不同的造血干细胞疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞发育异常。这导致血细胞生成受损，导致外周血全血细胞减少和病理性造血。MDS通常被称为“白血病前期”，主要影响60岁以上人群，其中男性发病率较高，估计美国发病率在60,000至170,000人之间。大约三分之一的MDS患者会进展为急性髓系白血病(AML)。
地西他滨和西屈嘧啶是一种核苷代谢抑制剂，据信在磷酸化并直接掺入DNA和抑制DNA甲基转移酶后发挥其作用，从而引起DNA的甲基化不足以及细胞分化和/或凋亡。地西他滨在体外抑制DNA甲基化，这是在不会严重抑制DNA合成的浓度下实现的。地西他滨诱导的次甲基化可能会使癌细胞的正常功能恢复，而这些基因对于控制细胞分化和增殖至关重要。
地西他滨和西屈嘧啶是一种包含西达嗪和地西他滨的口服片剂，已成为关键的补充。Cedazuridine是一种胞苷脱氨酶抑制剂，可防止地西他滨在肠道和肝脏中降解，确保与静脉注射地西他滨给药的暴露浓度相同。地西他滨和西屈嘧啶自2006年起被批准用于MDS治疗，是一种DNA甲基转移酶抑制剂，可逆转DNA甲基化，有效激活休眠的肿瘤抑制基因。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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