米伐木肽是一种人工合成的胞壁酰二肽（MDP）衍生物，既可通过与细胞外的Toll样受体4（TLR4）结合激活单核细胞和巨噬细胞抗肿瘤免疫活性，也可以通过与巨噬细胞内的NOD2受体结合激活固有免疫系统。用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤，是20余年来首个获准上市治疗此病的新药。
米伐木肽获准上市基于Ⅲ期临床研究结果。国立癌症研究所（NCI）建立的协作组，由儿童肿瘤组（COG）进行研究，完成米伐木肽治疗骨肉瘤最大研究课题在册的患者约800例。研究评价了米伐木肽与3～4种辅助化疗药（顺铂、多柔比星、甲氨蝶呤、有或无异环磷酰胺）联合用药的结果。研究结果显示，米伐木肽与顺铂等化疗药物联合使用可使骨肉瘤患者死亡率降低30%，78%的患者经治疗后存活6年以上。
米伐木肽是一种合成的L-谷氨酸衍生物，它可以通过刺激巨噬细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）的活性来增强免疫反应。它还可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，并促进肿瘤细胞的凋亡。
骨肉瘤是最常见的骨原发性恶性肿瘤，好发于儿童和青少年。目前骨肉瘤的标准治疗在20世纪80年代确立，包括手术与化疗。对于局部位置的骨肉瘤患者，标准治疗能达到超过60%的长期存活率。遗憾的是自这些标准治疗确立以来，骨肉瘤治疗进展很少。米伐木肽的出现将6年总体生存率从70%提高到78%，为患者的治疗提供了更多的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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