磷酸盐奥司他丁片是FDA批准的第一个治疗库欣病(CD)的疗法，已被证明可以使大多数患者的皮质醇水平正常化并维持正常水平。库欣综合征(CS)是一种罕见疾病。它对健康的影响可能很严重，导致内脏肥胖、肌肉无力、抑郁、胰岛素抵抗、糖尿病、血栓、免疫系统下降和心血管疾病。部分被诊断患有CS的患者患有库欣病(CD)。在库欣病中，皮质醇增多症的根本原因是垂体肿瘤产生过多的ACTH激素。首选治疗方法是垂体手术。不幸的是，在一小部分患者中，手术并不成功或没有指征。

　　osilodrostat是一种皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶(CYP11B1)，这种酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。ISTURISA组和安慰剂组主要终点完全缓解者的百分比分别为86%和29%（表3）。磷酸盐奥司他丁片组和安慰剂组之间的完全缓解百分比差异为57%，双边CI为95%(38,76)。

　　如果尿游离皮质醇水平低于目标范围、皮质醇水平快速下降和/或患者报告皮质醇功能减退症状，则减少或暂时终止ISTURISA。如有必要，应开始糖皮质激素替代治疗。如果血清或血浆皮质醇水平低于目标范围和患者有肾上腺功能不全症状，停止ISTURISA并给予外源性糖皮质激素替代治疗。如果治疗中断，当皮质醇水平在目标范围内且患者症状得到缓解时，以较低剂量重新开始ISTURISA。

　　磷酸盐奥司他丁片会降低皮质醇水平，并可能导致皮质醇功能减退，有时甚至导致危及生命的肾上腺功能不全。皮质醇降低会导致恶心、呕吐、疲劳、腹痛、食欲不振、头晕。血清皮质醇显着降低可能导致低血压、电解质水平异常和低血糖。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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