2019年4月12日，美国FDA加速批准了口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。这是全球首款获得批准上市的FGFR抑制剂，也是FDA批准的第一个针对转移性膀胱癌的靶向治疗疗法。

　　成纤维细胞生长因子（fibroblast growth factor，FGF）家族至少有28个不同的成员，主要分布于上皮或内皮细胞。它们通过结合其受体（fibroblast growth factor receptors，FGFRs），激活其调控的下游信号通路，在促分裂（胚胎发生、生长发育等）和非促分裂（神经调节、代谢调节等）等生物学过程中起着重要作用。

　　厄达替尼的作用机制是针对某些激酶进行抑制，这些激酶在肿瘤细胞生长和扩散中起着关键作用。具体来说，厄达替尼可以抑制FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族的激酶，这些激酶在许多类型的癌症中都存在异常表达或突变。

　　该批准是基于一项名称为BLC2001的多中心、开放标签、单臂的临床试验。该研究纳入受试患者87人，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变或FGFR基因融合。所有患者接受厄达替尼每天一次8mg，在血清磷酸盐符合水平（约第14-17天时）之后，增加至每天一次9mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　试验结果显示出，在所有患者中，客观缓解率（ORR）为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%；中位缓解持续时间为5.4个月。其中，对于FGFR突变的64位患者来说，ORR为40.6%；对于FGFR融合的18位患者来说，ORR为11.1%。厄达替尼已经获得了一些适应症的批准，包括膀胱癌和胃肠道间质瘤。在临床试验中，它还显示出对其他类型的癌症具有潜在的治疗效果。

　　成纤维细胞生长因子（fibroblast growth factor，FGF）家族至少有28个不同的成员，主要分布于上皮或内皮细胞。它们通过结合其受体（fibroblast growth factor receptors，FGFRs），激活其调控的下游信号通路，在促分裂（胚胎发生、生长发育等）和非促分裂（神经调节、代谢调节等）等生物学过程中起着重要作用。

　　在使用厄达替尼之前，患者应该与医生详细讨论其疗效、副作用、禁忌症以及价格等方面的问题。医生会根据患者的具体情况和需求来决定是否适合使用厄达替尼。厄达替尼是一种具有潜力的靶向治疗药物，可以用于治疗某些类型的癌症。然而，在使用之前需要充分了解其疗效、副作用、禁忌症以及价格等方面的问题，以确保患者的安全和利益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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