去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。
肝小静脉闭塞病，是因为各种原因导致肝小叶中央的静脉和下静脉等小静脉纤维化与内膜炎，从而诱使管腔广泛闭塞、狭窄，甚至引发肝细胞大量纤维化、坏死的血管疾病。这种疾病常见于造血干细胞移植时的并发症。临床表现为肝大、腹水、腹痛等。该病目前有一款治疗的良药，便是去纤苷。已知严重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之间，并且在一些患者登记中超过85％。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，去纤苷与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。
在研究评价中，去纤苷增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。
去纤苷的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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