厄达替尼（erdafitinib）是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。它是一种小分子抑制剂，能够与特定的蛋白质结合，从而阻止癌症细胞的生长和扩散。厄达替尼最初是由日本制药公司第一三共研发的，并于2018年在日本获得批准上市。随后，该药物在全球范围内获得了广泛的关注和应用。

　　厄达替尼的主要适应症是治疗携带FGFR基因突变的癌症患者。FGFR是一种在细胞生长和分化中发挥关键作用的蛋白质。当FGFR基因发生突变时，会导致癌症细胞的生长和扩散失控。厄达替尼能够与FGFR结合，从而抑制其活性，进而阻止癌症细胞的生长和扩散。

　　在II期研究中，32％接受厄达替尼治疗的患者完全或完全肿瘤缩小，其中2％完全消退。平均响应时间为5.4个月。Balversa于2019年首次获批。Balversa“代表了第一个针对转移性膀胱癌患者的易感FGFR基因改变的个性化治疗。”

　　除了治疗FGFR基因突变的癌症外，厄达替尼还可以用于治疗其他类型的癌症，如膀胱癌、卵巢癌和肺癌等。这些癌症通常具有FGFR基因突变或其他相关基因突变，因此厄达替尼可以作为一种有效的治疗选择。在所有患者中，客观缓解率（ORR）为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%；中位缓解持续时间为5.4个月。其中，对于FGFR突变的64位患者来说，ORR为40.6%；对于FGFR融合的18位患者来说，ORR为11.1%。

　　在服用厄达替尼前进行眼科检查，包括光学相干层析成像（OCT），并在服药头4个月，每1个月检查一次，4个月后，每3个月检查一次。如果发现视觉症状，马上就诊，并每三周复查一次直至症状缓解。

　　厄达替尼（Balversa）可引起眼部疾病。有25％的患者发生浆液性中心性视网膜病或视网膜色素上皮脱离导致视野缺损。在至少40％的患者中报告的最常见的不良反应是血磷升高、口腔炎、疲劳、血清肌酐升高、腹泻、口干、甲剥离、丙氨酸氨基转移酶升高、碱性磷酸酶升高和低钠。然而，厄达替尼并不是对所有癌症患者都有效。在使用该药物之前，需要进行基因检测以确定患者是否携带FGFR基因突变或其他相关基因突变。此外，厄达替尼也可能会产生一些副作用，如腹泻、恶心、呕吐、疲劳和感染等。因此，在使用该药物时需要密切监测患者的身体状况，并及时调整剂量或停止使用药物。

　　厄达替尼是一种有效的靶向治疗药物，可以用于治疗携带FGFR基因突变的癌症患者。在使用该药物之前需要进行基因检测以确定患者是否适合使用该药物，并密切监测患者的身体状况以避免副作用的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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