培美替尼PEMAZYRE适用于治疗患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人,具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或通过FDA批准的测试检测到的其他重排。胆管癌或胆道癌是一种高度致命的恶性肿瘤,晚期患者的5年生存率高达5%。它起源于肝外胆管,跨越汇管区至下部胆总管,可能与胆管结石和原发性硬化性胆管炎有关。
Pemazyre是FDA批准的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂,选择性靶向肿瘤细胞过程中的关键FGFR1、FGFR2和FGFR3。FGFR基因改变,包括融合、重排、易位和扩增,与多种癌症的发病和进展密切相关。2020年4月,培美替尼Pemazyre获得FDA批准,用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆管癌。
为了评估培美替尼Pemazyre的疗效,患者每八周接受一次扫描。该试验重点关注FGFR2融合或重排患者(队列A),显示总体缓解率(主要终点)为36%,其中2.8%实现完全缓解,33%实现部分缓解。中位缓解持续时间(DOR)为9.1个月(次要终点)。在缓解者中,63%的患者持续缓解时间≥6个月,18%的人持续缓解时间≥12个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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