2023年12月14日，美国食品和药物管理局批准贝组替凡（Welireg，默克公司）用于治疗程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡后的晚期肾细胞癌（RCC）患者-配体1(PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)。治疗晚期肾细胞癌

　　LITESPARK-005(NCT04195750)评估了疗效，这是一项开放标签、随机、头对头试验，入组了746名患有不可切除的局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌的患者，这些患者在PD-1或PD-L1检查点后病情进展抑制剂和VEGF-TKI。患者按照1:1的比例随机接受120 mg贝组替凡或10 mg依维莫司，每日一次。随机化根据国际转移性肾细胞癌数据库联盟风险类别和既往VEGF-TKI数量进行分层。

　　主要疗效结果指标是通过盲法独立中心审查评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

　　与依维莫司相比，贝组替凡的PFS具有统计学显着性改善，风险比为0.75[(95%CI:0.63,0.90)；单边p值=0.0008]。Kaplan-Meier曲线反映了不成比例的风险，贝尔祖替凡组的中位PFS估计值相似，为5.6个月（95%CI：3.9，7.0），而接受依维莫司组的中位PFS为5.6个月（95%CI：4.8，5.8）。虽然目前的分析显示OS结果尚不成熟，报告了59%的死亡，但没有观察到损害趋势。对患者报告的症状和功能结果的描述性分析支持与依维莫司相比，贝组替凡的耐受性得到改善。

　　接受贝组替凡治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥25%）是血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、丙氨酸转氨酶升高、钠降低、钾升高和天冬氨酸转氨酶升高。

　　推荐的贝组替凡剂量为120 mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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