艾曲波帕是一种小分子药物,可以与血小板生成素受体结合,刺激骨髓产生血小板。血小板生成素是一种调节血小板生成的细胞因子,在正常情况下,血小板生成素与血小板生成素受体结合,刺激骨髓产生血小板,从而维持血小板数量在正常范围内。然而,在免疫性血小板减少性紫癜等疾病中,由于免疫系统的异常,血小板生成素受体被攻击,导致血小板生成减少,从而引起出血等症状。艾曲波帕可以与血小板生成素受体结合,刺激骨髓产生血小板,从而增加血小板数量,缓解出血症状。
艾曲泊帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂,它可以与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。同时,艾曲波帕与内源性TPO的作用位点不同,不会与内源性TPO竞争受体,所以二者不会形成竞争性抑制,且有可能协同作用,共同提升血小板计数。
艾曲波帕在治疗免疫性血小板减少性紫癜等疾病方面具有一定的疗效。根据多项临床试验结果,艾曲波帕可以显著提高患者的血小板数量,缓解患者的出血症状,使患者的生活质量得到改善。同时,艾曲波帕还可以减少输血的需求,降低患者的感染风险。
艾曲波帕的长期研究(EXTEND研究)的最终数据显示,应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升,有效率85.8%,并且有52%能够持续缓解,出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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