去纤苷（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。Defitelio用于成人和一个月大的儿童。肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%（0～62%），HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％。去纤苷是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，是目前美国唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的HSOS的药物，在欧盟国家被批准用于治疗HSCT后的严重HSOS。

　　肝静脉闭塞性疾病（VOD）也称为窦性阻塞综合征（SOS），是一种致命形式的肝损伤和与HSCT相关的慢性并发症。在HSCT后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞受到影响。9％-14％的HSCT患者出现肝脏VOD，有30-50％的病例会危害生命。VOD病况的产生与肾的状况或肺功能障碍也有关，通常被称为多器官功能障碍（MOD），其可导致更高至84％的患者死亡率。

　　在体外，去纤维蛋白钠可增强纤溶酶的酶活性，从而水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷对内皮细胞（EC）药理作用的研究主要是在人微血管内皮细胞系中进行的。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，并减少血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活剂抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而减少EC激活并增加EC介导的纤溶。去纤苷钠可保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注造成的损伤。

　　去纤苷钠是一种具有纤溶原特性的寡核苷酸混合物。去纤维钠的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是一种主要由单链(ss)聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物，源自猪肠道组织，平均加权分子量为14-19 kDa，效力为每毫克27-39和28-38个生物单位。通过两个单独的测定来确定，测定通过去纤苷钠、纤溶酶和纤溶酶底物之间接触形成的产物的释放。

　　已知严重VOD具有高死亡率，介于75％至85％之间，并且在一些患者登记中超过85％。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示，Defitelio将死亡率降低至100％时的62％移植后数天，24％的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。

　　去纤苷的益处也出现在美国患者登记处的数据中，其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效，其中包括较高的100天存活率（39％比31％）和VOD解决的患者比例更高（51％对29％）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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