他替瑞林为合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，TRH除内分泌作用外，还可以作用在中枢神经系统：提高运动活性，改善共济失调步态，保持觉醒，改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解，作用时间短，产生内分泌作用，胃肠道不易吸收，也不易透过血脑屏障。而他替瑞林克服了这些缺点，药理学研究显示他替瑞林经由脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，带来的内分泌作用却比TRH弱很多。
当血液中甲状腺素浓度升高到一定水平时，甲状腺素也可反馈抑制TRH和TSH的分泌。TRHR主要表达在垂体，通过PKC-MAPK通路发挥作用。而TRHR的多个关键基因的突变会影响其与TRH结合，从而造成中枢性甲状腺功能减退以及家族性甲状腺功能疾病。遗传性小脑共济失调的病变部位主要在小脑及脑桥、延髓、橄榄和脊髓、视神经等，是引起小脑萎缩的主要病症之一，在国内比较常见。是一种遗传性疾病，遗传方式为常染色体显性遗传。
临床上，作为TRH类似物的他替瑞林（Taltirelin）在日本已经获准用于治疗脊髓小脑变性疾病（SCD），这类疾病的症状包括共济失调（运动失调）、帕金森病症状、自律神经症状以及小脑萎缩症状等。然而，由于TRH与其受体复合物等关键结构的缺失，有关TRH识别TRHR的模式，以及TRHR激活机制等关键科学问题尚未解决，这也为理解TRH的作用机制，以及开发靶向TRHR的药物带来了巨大挑战。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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