截至2022年8月的研究数据显示，在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下，厄达替尼（Erdafitinib）能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6-23.9)时，16种不同肿瘤类型的217例患者中有64例（30%[95%CI 24-36]）出现客观缓解研究达到了主要终点。

　　在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。其中大约有20%的膀胱癌患者携带有FGFR突变。

　　FGFR代表成纤维细胞生长因子受体。FGFR帮助细胞生长、存活和繁殖。在某些类型的癌症中，例如在某些膀胱癌病例中，控制FGFR的基因可能会发生突变（称为FGFR改变）。FGFR的突变会导致癌细胞发展，导致生长和扩散。成纤维细胞生长因子受体（FGFRs）与其配基（RAS-RAF-MEK-MAPK,PI3K-AKT-mTOR,JAK-STAT及PLCγ）的活化。RAS-RAF-MEK-MAPK信号通路在肿瘤发生发展过程中发挥重要作用。我们前期研究发现，PI3K-AKT-mTOR信号通路在肿瘤发生发展过程中发挥重要作用。JAK-STAT信号通路在肿瘤发生发展过程中发挥重要作用。

　　FGFR和FGFs可通过激活FGF/FGFR通路，影响细胞的发育、分化、生存、迁移、肿瘤发生及血管新生。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的表达异常会引起FGFR通路的过度活化，进而诱发肿瘤。FGFR基因异常广泛分布于多种恶性肿瘤中，可能是多种肿瘤的致癌驱动因素。厄达替尼（Erdafitinib）是一种口服、选择性、强效FGFR酪氨酸激酶抑制剂，此前被批准用于治疗经≥1线含铂化疗期间/之后发生进展、携带FGFR2/3突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物，还被批准用于治疗伴有FGFR改变的胆管癌。

　　Balversa（erdafitinib）厄达替尼是一种每日一次的口服泛成纤维细胞生长因子受体，可阻断成纤维细胞生长因子受体的活性，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，其有FGFR2或FGFR3的基因中具有基因突变或融合。

　　晚期不可切除或转移性晚期实体瘤患者预后较差、几乎无法治愈，同时生活质量大幅下降。同时考虑潜在的毒性或先前存在的合并症，转移性实体瘤的治疗选择十分有限，实际上导致了病情进展迅速，生存期短。在伴有FGFR变异的不同类型晚期实体瘤患者中，厄达替尼表现出具有可观的ORR。对于转移性晚期患者出现疾病进展，且无其他有效治疗方案的患者而言，厄达替尼能带来具有临床意义的持续缓解和生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

　　更多药品详情请访问 厄达替尼 https://www.kangbixing.com/drug/edatini/