培米替尼适用于治疗患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或通过FDA批准的测试检测到的其他重排。胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。其病因可能与胆管结石、原发性硬化性胆管炎等疾病有关。
根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。靶向药培米替尼对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培米替尼的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。
培米替尼还在体外抑制FGFR4，其浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导，并通过激活FGFR扩增和融合来降低癌细胞系中的细胞活力，从而导致组成型FGFR信号的激活。组成型FGFR信号传导可以支持恶性细胞的增殖和存活。Pemigatinib在具有FGFR1、FGFR2的人类肿瘤小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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