目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，去纤苷（Defitelio）是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。2016年3月30日，美国美国食品药品监督管理局批准去纤苷（Defibrotide）用于治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也称为窦道梗阻综合征，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。
造血干细胞移植(HSCT)是血液系统疾病患者获得长期生存的重要治疗手段之一，随着HSCT技术的日益成熟和普及，国内HSCT例数也逐年增加。但需要注意的是，HSCT治疗过程复杂，治疗产生的并发症是不可忽略的问题，而肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)就是重要并发症之一。
在体外，去纤苷增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞（ECs）药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。
去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌DEFITELIO与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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