普纳替尼（Ponatinib/Ponatip）是一种新型的抗癌药物，属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类。它被开发用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）等血液系统肿瘤。
普纳替尼的作用机制是抑制酪氨酸激酶的活性，这是一种在肿瘤细胞生长和繁殖中发挥关键作用的酶。通过抑制这种酶的活性，普纳替尼能够阻止肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗肿瘤的目的。
普纳替尼在临床试验中显示出良好的疗效，对于一些对其他TKI药物产生耐药性的患者也有较好的治疗效果。普纳替尼的疗效在PACE(NCT01207440)中进行了评估，这是一项单臂、开放标签、国际多中心试验。符合条件的患者患有CML和Ph+ALL，其疾病被认为对先前的激酶抑制剂具有耐药性或不耐受。根据疾病阶段（CP-CML、AP-CML或BP-CML/Ph+ALL）、对先前激酶抑制剂的耐药性或不耐受性(R/I)以及T315I突变的存在，将患者分配到六个队列之一。通过p190或p210 BCR-ABL区域的Sanger测序对外周血进行T315I突变检测。
研究完成时，试验（所有队列）的中位随访时间为40.5个月（范围：0.1个月至79.5个月）。CP-CML患者的中位治疗时间为35个月，AP-CML患者为21.1个月，BP-CML患者为3.2个月，Ph+ALL患者为2.9个月。
与第一代TKI药物相比，普纳替尼的副作用较少，主要包括疲劳、口腔炎、恶心和呕吐等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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