维莫德吉是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。
维莫地吉是一种Smoothened(SMO)抑制剂，其为hedgehog信号通路中的G-蛋白偶联受体（GPCR)。维莫地吉通过抑制Hh信号通路来阻止肿瘤细胞的增值和存活。Hedgehog信号通路在许多肿瘤中都有异常表达，它能够促进肿瘤细胞的生长和扩散。维莫德吉通过抑制Hedgehog信号通路的活性，阻止肿瘤细胞生长和扩散，从而延长患者的生存期。
维莫德吉的优点在于它是一种口服药物，患者可以在家中自行服用，不需要住院或接受输液等治疗。此外，该药物的不良反应相对较轻，常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等消化系统症状以及疲劳、头痛等全身症状。最重要的是，维莫德吉对癌症细胞的靶向作用非常精准，可以显著延长患者的生存期并提高生活质量。
髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%，其具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为是无药可治的。即使是治疗成功的儿童也可能经历严重的长期残疾和健康问题，这主要是由于放疗和化疗的不良副作用导致的。
临床试验显示，维莫德吉对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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