司美替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）导致的有症状，无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。Selumetinib是促分裂原激活的蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂，是第一种被批准用于患有这种使人衰弱且经常毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。司美替尼是一种小分子抑制剂，针对特定的癌症类型具有显著的疗效。它的作用机制是抑制MEK蛋白激酶，这是一种在许多类型的癌症中发挥关键作用的信号传导分子。通过抑制MEK，司美替尼能够阻断癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗癌症的目的。
神经纤维瘤病I型（NFI）是一种常见的遗传性疾病，患者的症状是神经系统细胞异常增生，压迫神经并破坏周围组织。20%~50%的患者病情会发展为丛状神经纤维瘤，引起患者严重疼痛、运动功能丧失、毁容和恶性畸形。大多数患者发病在幼儿时期，病情进展迅速，往往无法通过手术彻底切除肿瘤，而且残留的肿瘤组织还会引起病情的复发。目前这一类疾病在临床上缺乏有效的治疗手段。
2020年《新英格兰医学杂志》上发布了关于司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。与接受司美替尼治疗的患者相比，NF1自然史研究中的年龄匹配对照组中，有78%（73/93）的患儿在同一时间段内神经纤维瘤体积增加≥20%，随访3年患儿无进展生存率为15%，该研究期间没有患者能够达到部分缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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