恩西地平是一种针对急性髓性白血病（AML）中的IDH2基因突变的药物，它可以抑制白血病细胞的增殖和分化，从而改善患者的预后和生活质量。IDH2在正常情况下，可以将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，从而生成NADPH，这是一种重要的还原剂，可以保护细胞免受氧化应激的损伤。然而，在部分AML患者的白血病细胞中，IDH2发生了突变，导致它的功能发生了逆转，即将α-酮戊二酸转化为异柠檬酸，并产生了一种异常的代谢产物，叫做2-羟戊二酸（2-HG）。2-HG是一种肿瘤促进因子，它可以抑制细胞分化，促进细胞增殖，诱导基因表达的异常，干扰DNA和组蛋白的修饰，以及激活癌症相关的信号通路。因此，IDH2突变是AML的一种驱动因素，也是一种不良的预后指标。

　　恩西地平的作用原理是通过抑制突变的IDH2酶，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，诱导白血病细胞的凋亡，以及逆转癌症相关的表观遗传改变。恩西地平是一种口服给药的小分子药物，它可以高度选择性地结合到IDH2的活性位点，阻断其催化活性，从而有效地抑制2-HG的合成。恩西地平对不同类型的IDH2突变都有抑制作用，但对野生型的IDH2则没有影响，这说明了它的高度特异性。恩西地平的抑制作用是可逆的，即当药物停止给药后，IDH2的活性可以恢复，这有利于减少药物的毒副作用。恩西地平的药代动力学特征是，它可以在口服后迅速被吸收，达到血药峰浓度，然后在肝脏中经过细胞色素P450酶的代谢，最后以尿液和粪便的形式排出体外。恩西地平的半衰期约为30小时，因此每日一次的给药可以维持有效的血药浓度。

　　恩西地平的临床研究表明，它对IDH2突变的AML患者有显著的疗效，可以提高患者的缓解率和生存期，同时也有较好的安全性和耐受性。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干细胞中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。

　　恩西地平是一种有效和安全的针对IDH2突变的AML药物，它可以改善患者的缓解率和生存期。恩西地平的副作用主要为消化道反应、血液系统反应、肝功能异常和电解质紊乱，一般可通过调整剂量、监测指标、对症处理等措施缓解。恩西地平的严重副作用包括感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常和心律失常，需要及时就医，进行紧急处理。恩西地平的副作用的处理方法和注意事项包括调整剂量、监测指标、对症处理、与医生沟通、避免药物相互作用、注意饮食和生活方式的调整等。恩西地平的使用应在医生的指导下进行，如有任何疑问或不适，应及时咨询医生。恩西地平是一种新型药物，其长期效果和安全性还需进一步观察和评价，希望恩西地平能为AML患者带来更多的希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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