尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。
普纳替尼是一种激酶抑制剂，能够抑制BCR-ABL融合蛋白，这是一种在CML和Ph+ALL中常见的异常蛋白。通过抑制这种蛋白，普纳替尼可以阻止癌细胞的生长和繁殖，从而减缓或停止疾病的进展。
普纳替尼在临床试验中显示出对某些患者有显著的治疗效果。在慢性粒细胞白血病患者的临床试验中，普纳替尼显著降低了疾病进展的风险，延长了生存期。对于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，普纳替尼也显示出较好的疗效，有助于控制疾病并改善生存质量。
根据第二阶段的研究发现，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)帕纳替尼在大多数新诊断为慢性期CML的病人中能产生完全的细胞遗传学缓解。但是这种药物血管的副作用提示，应该首先考虑使用其他一线治疗药物。25-30%的患者对TKI一线疗法具有耐药性。这样的治疗能改善病人的预后，避免或防止TKI耐药的发生。普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂，它不仅能抑制BCR-ABL1激酶的活性，而且它的药物安全性也成为一个隐患。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
