2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平(enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。

　　Idhifa是FDA批准的一种治疗急性髓系白血病(AML)的药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)发挥作用。通过阻断IDH2，Idhifa帮助骨髓中的未成熟血细胞成熟为功能性红细胞、白细胞和血小板。这些细胞对于携带氧气、抵抗感染和防止出血至关重要。

　　恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验对恩西地平的有效性进行了评估，经RealTimeIDH2检测试剂盒检测，纳入者均为带有IDH2基因突变的患者。该试验评估了治疗后无疾病症状且血细胞计数完全恢复（称为完全缓解，CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病症状且血细胞计数部分恢复（称为伴随血液学改善的完全缓解，CRh）的患者百分比。通过至少6个月的治疗，有19％的患者在第8.2个月（中位数）时出现了CR结果，有4％的患者在9.6个月（中位数）时出现了CRh结果。该试验开始时，有157例患者因AML需要输全血或血小板，其中34％的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。

　　分化综合征是影响免疫系统的严重并发症。由于药物对白血病细胞的作用，细胞因子（在炎症中发挥作用的蛋白质）突然大量释放会引发这种情况。从恩西地平治疗开始到五个月后的任何时间都可能出现症状。其特点是中性粒细胞、单核细胞和巨噬细胞等免疫细胞快速增加。分化综合征的症状包括发烧、咳嗽、唿吸困难、手臂和腿部肿胀、颈部、腹股沟或腋下区域肿胀、体重快速增加（每周超过10磅）、骨痛和低血压。由于没有针对分化综合征的具体测试，因此对这些症状保持警惕至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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