米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。米托坦通过对线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；米托坦还可以通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　ACC分为有内分泌功能和（约占2/3患者）和无内分泌功能两种类型，功能型表现为类固醇激素、性激素等内分泌激素的分泌异常增多差。最常见的表现是库欣综合征和女性雄性化（约有90%的功能性ACC患者有相关症状），未治疗的患者中位生存期为3个月，积极治疗的早中期患者经过根治术和药物控制治疗，5年生存率能超过50%。

　　米托坦是一种脂溶性药物，服药后大部分药物会先进入组织中的脂肪细胞，血浆水平较低；随着持续用药一段时间后，血浆中的米托坦浓度逐步升高，脂肪组织的含量个体差异具有，国外研究显示，一般要经过半年左右的血药浓度监测和药物剂量调整，平均累积服用到363g（约7瓶）米托坦，才能达到稳态的血药浓度、满意的疗效以及可控的不良反应风险。所以在能够耐受不良反应的情况下推荐早期低剂量起始，然后逐渐快速加量，同时必须监测血药浓度指导用药。

　　在临床应用中，米托坦主要用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。对于肾上腺皮质癌患者，米托坦可以有效地降低肾上腺皮质激素的水平，缓解肿瘤引起的症状，并延长患者的生存时间。对于库欣综合征患者，米托坦可以有效地降低血液中皮质醇的水平，改善患者的症状，提高患者的生活质量。

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显着延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显着延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。

　　注意事项

　　1.对于轻微至中等程度的肝脏或肾脏受损的患者，剂量可能需要根据药物的血液浓度相应下调；对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者则不建议服用此药。

　　2.因为镇静、嗜睡、眩晕和其他可能发生的中枢神经系统的副作用，病人应注意驾驶、操作机械和其它需要身心警觉的危险事业。

　　3.有生育能力的女性，在治疗期间，以及中断治疗后，都必须要采取有效的避孕措施，直至检测不到米托坦的血药浓度。哺乳妇女用药期间应停止哺乳。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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